2023年6月1日,，為期2天的《SIS 2023 第二屆干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)深度聚焦論壇》在北京召開,。政府審評(píng)機(jī)構(gòu)、干細(xì)胞治療研究領(lǐng)域的科研人員,、臨床醫(yī)生,、產(chǎn)業(yè)從業(yè)者等千余人匯聚于此,。在本次論壇上，與會(huì)者深入探討了干細(xì)胞藥物臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)度,，聚焦CMC,、法規(guī)與產(chǎn)業(yè)化研究進(jìn)度，分享干細(xì)胞研究治療最新研發(fā)進(jìn)展,，致力于持續(xù)推動(dòng)我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展,，承前啟后，繼往開來,，開創(chuàng)產(chǎn)業(yè)化新征程,！

慧心醫(yī)谷運(yùn)營負(fù)責(zé)人閆曦博士參加了題為“干細(xì)胞新藥開發(fā)的挑戰(zhàn)與潛力展望”的圓桌會(huì)議，與賽雋生物聯(lián)合創(chuàng)始人沈于闐,，賽元生物聯(lián)合創(chuàng)始人童建松,，華衛(wèi)恒源創(chuàng)始人梁健霖，中吉智藥創(chuàng)始人董文吉等多位行業(yè)領(lǐng)袖就細(xì)胞藥物的法規(guī),、發(fā)展趨勢(shì),、臨床應(yīng)用和產(chǎn)業(yè)化前景等問題進(jìn)行了深入探討。閆曦博士指出,，隨著全球第一個(gè)干細(xì)胞藥物即將上市,，現(xiàn)階段干細(xì)胞藥物研發(fā)路徑逐步清晰，從臨床技術(shù)到藥物管理的轉(zhuǎn)變過程中,，雖然由于活體細(xì)胞的特殊性,，遇到了很多困難和波折，但干細(xì)胞技術(shù)的應(yīng)用,、細(xì)胞藥物體系的建立,、法規(guī)的逐步成熟其科學(xué)內(nèi)核是相通的。獲得適用于市場(chǎng)的細(xì)胞藥物,，關(guān)鍵還是以臨床需求出發(fā)為導(dǎo)向,，設(shè)計(jì)出合理的產(chǎn)品，這與6 sigma原則相一致,?；坌尼t(yī)谷首個(gè)自體誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞制劑,，從前期研發(fā)就瞄準(zhǔn)了更適合臨床轉(zhuǎn)化的誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞技術(shù)，體細(xì)胞直接獲得組織干細(xì)胞更適合臨床應(yīng)用的組織干細(xì)胞路徑,，可以大幅減少風(fēng)險(xiǎn),，并縮短生產(chǎn)周期，同時(shí)從研發(fā)早期即和臨床深度結(jié)合,，考慮臨床適用性和應(yīng)用方案，并作出遠(yuǎn)期市場(chǎng)規(guī)劃,，對(duì)于產(chǎn)品的最終上市提供了更好的考量,。

慧心醫(yī)谷注冊(cè)總監(jiān)陳偉分享了《細(xì)胞治療藥物IND申報(bào)策略及組織》的主題報(bào)告。陳偉首先詳細(xì)介紹細(xì)胞治療類產(chǎn)品申報(bào)的整體情況,。干細(xì)胞治療領(lǐng)域已成為近些年來愈加備受關(guān)注的醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域之一,。隨著CXO快速發(fā)展為干細(xì)胞治療行業(yè)提供必要的設(shè)施、工廠及人才,，以及臨床患者對(duì)疾病治愈的迫切需求,，越來越多的研究和應(yīng)用集中在了干細(xì)胞領(lǐng)域。自2018年國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CED）重新受理干細(xì)胞新藥臨床試驗(yàn)申報(bào)以來,，CDE受理數(shù)量從2018年申報(bào)5個(gè)增長至2022年的26個(gè),，2022年較2021年度增長了一倍。

與此同時(shí),，國家相繼出臺(tái)相關(guān)法律法規(guī),、技術(shù)指導(dǎo)原則、規(guī)范,、指南等政策性文件,，監(jiān)管日趨成熟規(guī)范。也因而,，細(xì)胞治療產(chǎn)品的IND申報(bào)如何周全考慮合理安排相關(guān)工作,，也成為該領(lǐng)域內(nèi)的關(guān)鍵議題。

針對(duì)細(xì)胞治療藥物IND申報(bào)的策略,，陳偉以慧心醫(yī)谷首個(gè)研制成功的細(xì)胞療法-- 誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞分化成多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iNSCs-DAP）治療帕金森病為案例,，著重強(qiáng)調(diào)細(xì)胞治療產(chǎn)品IND申報(bào)時(shí)需要考慮的工作重點(diǎn)，通過詳細(xì)展示研發(fā)數(shù)據(jù)和結(jié)果,，深入解讀涉及靶點(diǎn)研究,、誘導(dǎo)工藝、臨床試驗(yàn),、供應(yīng)鏈可及性等幾個(gè)方面的技術(shù)成熟度,。同時(shí)，在非臨床開發(fā)計(jì)劃中需要建立可信的藥理模型和毒理模型,，以確保治療效果和安全性,。在藥學(xué)研究中,，工藝開發(fā)及伴隨的質(zhì)量研究、CDMO或者自主生產(chǎn),、物料管理,、質(zhì)量體系、藥品生產(chǎn)的技術(shù)轉(zhuǎn)移等因素都需要納入計(jì)劃,；臨床開發(fā)是開發(fā)藥品成功的重要環(huán)節(jié),，需確定適用癥、患者人群,、附條件批注,、臨床方案、與IIT備案研究的關(guān)聯(lián)性,、全球同步開發(fā)等,。

本次論壇為業(yè)內(nèi)人士提供了一個(gè)交流、溝通的重要平臺(tái),。通過專家分享和與會(huì)者的互動(dòng)交流,，行業(yè)內(nèi)涌現(xiàn)出了不少創(chuàng)新性想法和解決方案。預(yù)計(jì)在今后的發(fā)展過程中,，各界人士將進(jìn)一步加強(qiáng)合作,，共同推進(jìn)中國干細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)的健康發(fā)展，更好地服務(wù)廣大患者,。