7月18日，全球首例使用iNSC-DAP（誘導神經干細胞來源的多巴胺能神經前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經外科手術在首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院成功完成,。這一手術的成功實施,，是神經退行性疾病治療手段的重大突破,，也是干細胞在神經系統(tǒng)疾病治療領域的又一重要進展,。

帕金森病是一種常見的神經退行性疾病,，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%,，預計至2030年中國將有500萬以上帕金森患者,。帕金森病病程長,，致殘率高,，目前臨床上主要是對癥治療,，且長期用藥會出現(xiàn)運動并發(fā)癥,，嚴重影響患者的生活質量。該項目是將患者自體外周血單個核細胞利用非整合系統(tǒng)重編程為誘導神經干細胞（iNSC）,，繼而在體外定向分化為多巴胺能神經前體細胞，移植至患者腦內,，替代、補充壞死的多巴胺能神經元,，實現(xiàn)生理性分泌多巴胺，以期達到一次移植,，長期有效，緩解癥狀,，遏制病情進展的目的,。

此次接受iNSC-DAP自體細胞手術移植的患者罹患帕金森病8年,，有明顯的運動并發(fā)癥，開期尚能活動,，關期幾乎不能自理。經系統(tǒng)評估后該患者符合入組條件,。

術前,，宣武醫(yī)院與慧心醫(yī)谷（北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責任公司）都進行了周密的準備,。在完成體外和動物體內的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案,?；坌尼t(yī)谷提供符合相關規(guī)范要求iNSC-DAP細胞制劑，宣武醫(yī)院細胞治療中心陳志國教授,、神經內科陳彪教授,、神經外科趙國光教授、放射與核醫(yī)學科盧潔教授為項目共同負責人,。

手術當天,，iNSC-DAP細胞制劑從慧心醫(yī)谷運送至宣武醫(yī)院，趙國光教授帶領團隊,，通過立體定位技術，精準的將iNSC-DAP細胞移植到帕金森病患者腦內紋狀體,，在神經內科,、放射與核醫(yī)學科、細胞治療中心,、麻醉手術科等相關科室的通力合作下,，完成了全球首例自體iNSC-DAP移植治療帕金森病的神經外科手術?；颊咧踩爰毎?，復查MRI，植入部位準確,，術后關期癥狀有短暫改善,，長期療效預計在細胞植入后6個月左右可觀測?；颊卟痪们俺鲈?，各方面情況良好。

據陳志國教授介紹,，iNSC具備與發(fā)育早期的神經干細胞相似的生物學屬性,，能夠自我更新以及分化為神經元和膠質細胞。iNSC的獲取無需經過iPSC（誘導多能干細胞）階段,，因而,，成瘤風險大幅下降，安全性更高,，誘導分化周期更短,，是一種十分理想的可產業(yè)化的種子干細胞。針對iNSC及利用該技術獲得的其它類型神經前體細胞進行開發(fā),，還可為帕金森病以外的其它神經系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略,。

由此可見,，iNSC具有強大的細胞移植治療前景，這一平臺技術也是中國科學家攻克干細胞治療底層關鍵技術的豐碩成果,。

趙國光教授表示,，在帕金森病的科研和診療方面，宣武醫(yī)院深耕數十載,，持續(xù)保持國內領先并具有相當的國際影響。這次完成的領域內首例iNSC-DAP細胞制劑手術移植,，實現(xiàn)了神經退行性疾病治療的技術突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實踐意義,。此次移植的完成也是宣武醫(yī)院從基礎研究到科研轉化再回到臨床實踐的一次成功探索,，為以后的科研成果轉化提供一個可參考的范式。未來,，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程,，在完成臨床研究驗證后進行推廣應用，惠及廣大帕金森病患者,。

作為宣武醫(yī)院iNSC相關知識產權成果轉化受讓方的慧心醫(yī)谷是一家致力于將國際領先的干細胞技術和基因治療技術應用于神經系統(tǒng)疾病藥物研究以及創(chuàng)新療法開發(fā)的企業(yè)。公司組建了完備的細胞創(chuàng)新藥物研發(fā)團隊,，圍繞iNSC-DAP開展了系統(tǒng)的藥學研究和臨床前研究,，形成了較為完善的生產工藝和質量體系,。接下來，慧心醫(yī)谷將繼續(xù)開展IND（Investigational new drug）申報工作,。

慧心醫(yī)谷運營負責人閆曦博士表示，iNSC-DAP注射液是慧心醫(yī)谷在宣武醫(yī)院大量前期研究的基礎上,，正在開發(fā)的一款國際領先的I類生物新藥。以臨床價值為導向的新藥開發(fā)和以患者受益為中心的創(chuàng)新療法研究一直是公司的核心理念,。首例移植的順利完成對該產品下一步開發(fā)的意義重大，我們希望在各界的共同支持與努力下,，早日成藥,，為帕金森病患者帶來更安全長效的治療選擇。