7月18日,，全球首例使用iNSC-DAP（誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞來源的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）自體細(xì)胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)在首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院成功完成。這一手術(shù)的成功實(shí)施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破,，也是干細(xì)胞在神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療領(lǐng)域的又一重要進(jìn)展,。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，60歲以上人口中帕金森病患病率為 1.7-2.0%，預(yù)計(jì)至2030年中國將有500萬以上帕金森患者,。帕金森病病程長，致殘率高,，目前臨床上主要是對癥治療,，且長期用藥會出現(xiàn)運(yùn)動并發(fā)癥，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量,。該項(xiàng)目是將患者自體外周血單個核細(xì)胞利用非整合系統(tǒng)重編程為誘導(dǎo)神經(jīng)干細(xì)胞（iNSC）,，繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞，移植至患者腦內(nèi),，替代,、補(bǔ)充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，實(shí)現(xiàn)生理性分泌多巴胺,，以期達(dá)到一次移植,，長期有效，緩解癥狀,，遏制病情進(jìn)展的目的,。

此次接受iNSC-DAP自體細(xì)胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運(yùn)動并發(fā)癥,，開期尚能活動,，關(guān)期幾乎不能自理。經(jīng)系統(tǒng)評估后該患者符合入組條件,。

術(shù)前,，宣武醫(yī)院與慧心醫(yī)谷（北京慧心醫(yī)谷生物科技有限責(zé)任公司）都進(jìn)行了周密的準(zhǔn)備。在完成體外和動物體內(nèi)的安全性和有效性驗(yàn)證后,，該臨床研究項(xiàng)目經(jīng)由國家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局審核通過研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案,。慧心醫(yī)谷提供符合相關(guān)規(guī)范要求iNSC-DAP細(xì)胞制劑,，宣武醫(yī)院細(xì)胞治療中心陳志國教授、神經(jīng)內(nèi)科陳彪教授,、神經(jīng)外科趙國光教授,、放射與核醫(yī)學(xué)科盧潔教授為項(xiàng)目共同負(fù)責(zé)人。

手術(shù)當(dāng)天,，iNSC-DAP細(xì)胞制劑從慧心醫(yī)谷運(yùn)送至宣武醫(yī)院,，趙國光教授帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，通過立體定位技術(shù),，精準(zhǔn)的將iNSC-DAP細(xì)胞移植到帕金森病患者腦內(nèi)紋狀體,，在神經(jīng)內(nèi)科、放射與核醫(yī)學(xué)科,、細(xì)胞治療中心,、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下,，完成了全球首例自體iNSC-DAP移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)?；颊咧踩爰?xì)胞后,，復(fù)查MRI，植入部位準(zhǔn)確,，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善,，長期療效預(yù)計(jì)在細(xì)胞植入后6個月左右可觀測?；颊卟痪们俺鲈?，各方面情況良好。

據(jù)陳志國教授介紹,，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細(xì)胞相似的生物學(xué)屬性,，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細(xì)胞。iNSC的獲取無需經(jīng)過iPSC（誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）階段,，因而,，成瘤風(fēng)險(xiǎn)大幅下降，安全性更高,，誘導(dǎo)分化周期更短,，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細(xì)胞。針對iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類型神經(jīng)前體細(xì)胞進(jìn)行開發(fā),，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供全新治療手段和策略,。

由此可見，iNSC具有強(qiáng)大的細(xì)胞移植治療前景,，這一平臺技術(shù)也是中國科學(xué)家攻克干細(xì)胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果,。

趙國光教授表示，在帕金森病的科研和診療方面,，宣武醫(yī)院深耕數(shù)十載,，持續(xù)保持國內(nèi)領(lǐng)先并具有相當(dāng)?shù)膰H影響。這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP細(xì)胞制劑手術(shù)移植,，實(shí)現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破,，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實(shí)踐意義。此次移植的完成也是宣武醫(yī)院從基礎(chǔ)研究到科研轉(zhuǎn)化再回到臨床實(shí)踐的一次成功探索,，為以后的科研成果轉(zhuǎn)化提供一個可參考的范式,。未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程,，在完成臨床研究驗(yàn)證后進(jìn)行推廣應(yīng)用,，惠及廣大帕金森病患者。

作為宣武醫(yī)院iNSC相關(guān)知識產(chǎn)權(quán)成果轉(zhuǎn)化受讓方的慧心醫(yī)谷是一家致力于將國際領(lǐng)先的干細(xì)胞技術(shù)和基因治療技術(shù)應(yīng)用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物研究以及創(chuàng)新療法開發(fā)的企業(yè)。公司組建了完備的細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)團(tuán)隊(duì),，圍繞iNSC-DAP開展了系統(tǒng)的藥學(xué)研究和臨床前研究,，形成了較為完善的生產(chǎn)工藝和質(zhì)量體系。接下來,，慧心醫(yī)谷將繼續(xù)開展IND（Investigational new drug）申報(bào)工作,。

慧心醫(yī)谷運(yùn)營負(fù)責(zé)人閆曦博士表示，iNSC-DAP注射液是慧心醫(yī)谷在宣武醫(yī)院大量前期研究的基礎(chǔ)上,，正在開發(fā)的一款國際領(lǐng)先的I類生物新藥,。以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥開發(fā)和以患者受益為中心的創(chuàng)新療法研究一直是公司的核心理念。首例移植的順利完成對該產(chǎn)品下一步開發(fā)的意義重大,，我們希望在各界的共同支持與努力下,，早日成藥，為帕金森病患者帶來更安全長效的治療選擇,。